科学家首次使用一种名为CAR-T的现代细胞疗法，治疗了一名患有三种危及生命的自身免疫病、且对多年治疗无效的患者。该患者曾需要每日输血，但在接受CAR-T疗法后，已持续一年无需额外治疗而处于缓解状态。这一病例报告发表在《Med》期刊上，表明CAR-T疗法有助于治疗复杂且严重的自身免疫病。

“该疗法极其高效地同时清除了所有三种自身免疫状况，”德国埃尔朗根大学医院的通讯作者Fabian Muller说。“在患病十多年后，患者现在已无需治疗而处于缓解期，并能回归几乎正常的生活。这种疗法显著提高了她的生活质量。”

一例复杂的自身免疫病例

2025年，Muller及其团队接诊了一位47岁的女性患者，她患有严重的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）——一种免疫系统错误攻击并破坏红细胞的疾病。除了AIHA，她还被诊断出另外两种几乎症状相反的自身免疫病：免疫性血小板减少症（ITP），导致她失调的免疫系统破坏血小板，增加出血风险；以及抗磷脂抗体综合征——一种增加血管内危险血凝块风险的疾病。

自十多年前确诊以来，她已接受过九种不同线的治疗，包括抗体治疗、类固醇和免疫抑制药物。没有一种产生持久效果。当她找到Muller的团队时（该团队曾成功治疗过患有严重风湿免疫病（包括狼疮）的患者）她依赖每日输血来控制贫血，并长期服用血液稀释药物以预防血栓。

医生如何转向CAR-T

由于所有标准治疗均告失败，团队为她提供了CAR-T细胞疗法。这是一种利用患者自身免疫细胞攻击有害细胞的“活体药物”，已被用于治疗多种癌症，包括白血病和淋巴瘤。导致该患者三种疾病的似乎是功能失调的B细胞。

为了开发该疗法，团队提取了患者的白细胞，并分离出她的T细胞——这些免疫细胞主动扫描体内感染或异常细胞并将其摧毁。然后，研究人员重新设计了患者的T细胞，使其能够识别一种名为CD19的蛋白质，该蛋白存在于B细胞（产生抗体的免疫细胞）表面。随后，他们将CAR-T细胞回输到患者体内，以寻找并清除她所有的B细胞。

治疗后的快速恢复

临床效果显著。患者在治疗后仅一周就接受了最后一次输血。两周后，她报告感觉更有力量，并能够进行日常活动。治疗结束三周后，她的血红蛋白（红细胞中的一种蛋白质）水平翻倍并恢复正常，表明她的免疫系统不再破坏她的红细胞。与此同时，该疗法改善了她的其他自身免疫状况。她与危险血凝块相关的抗磷脂抗体水平逐渐下降并持续保持阴性。她的血小板计数也稳定下来。

“在患病十多年后，患者的血液指标在短短几周内恢复正常。反应的速度和深度令人瞩目，”Muller说。

长期重置免疫系统

他补充说，该疗法如此有效的原因可能是因为CAR-T细胞能够进入全身不同的组织，并清除所有功能失调的细胞，无论是成熟阶段还是发育阶段的细胞。几个月后当患者的B细胞最终恢复时，它们几乎完全由幼稚细胞组成，表明该疗法重置了她的免疫系统。

治疗结束已有一年，患者仍然不需要输血或其他治疗。虽然她的白细胞计数仍然较低，并且肝酶轻度升高（与潜在的骨髓和肝脏损伤有关），但团队表示，这些情况可能与多年来的先前治疗有关，而不是CAR-T疗法本身。

“我们认为，对严重自身免疫病患者更早使用CAR-T疗法，有助于预防多年无效治疗带来的并发症，”Muller说。“如果我们能更早干预，也许能够阻止疾病进程，避免器官损伤，让患者重获新生。”（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Isabel K. Korte et al, CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome, Med (2026). DOI: 10.1016/j.medj.2026.101075.