血管紧张素受体-神经肽酶抑制剂（ARNIs）和钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂（SGLT2i）最近已被列为治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）的一类一级疗法。

尽管这些更新后的指南指导性药物疗法（GDMT）的实施预计将显著降低心力衰竭相关的死亡率和住院率，但 HFrEF 患者的总体预后仍然不佳。因此，人们对于开发新的治疗策略以进一步改善临床结果一直保持着浓厚的兴趣，包括细胞疗法，这类疗法在临床试验中已显示出令人鼓舞但又不一致的结果。

在最近完成的DREAM-HF（双盲随机评估异基因间充质前体细胞在心力衰竭中的临床事件评估）试验中，537 名 HFrEF 患者接受了单次心内膜注射间充质前体细胞或对照治疗。

尽管在从基线到第 12 个月期间，细胞治疗组的左心室射血分数（EF）变化（Δ）显著大于对照组，但在主要疗效指标——复发事件的时间点——以及最终的心脏结局方面，并未观察到显著差异。多剂量间充质干细胞（MSC）疗法的安全性尚未得到系统的深入研究。

2026年3月26日，同济大学刘中民、孙毅及韩薇共同通讯在Signal Transduction and Targeted Therapy在线发表题为PRIME-HFrEF Trial: a randomized, double-blind, multi-dose umbilical cord-derived mesenchymal stem cell regimen for heart failure的研究论文。

PRIME-HFrEF（针对心力衰竭且射血分数降低患者进行脐带来源 MSC 多次静脉输注的前瞻性随机对照研究）试验是一项单中心、随机、安慰剂对照、研究者发起的研究（ClinicalTrials.gov 编号：NCT04992832），共纳入了 40 名患者。

患者状况及研究计划（图源自Signal Transduction and Targeted Therapy）

该试验旨在评估在心力衰竭且射血分数降低（HFrEF）患者中，每隔 6 周进行三次脐带来源 MSC（UC-MSC）静脉输注的安全性，同时收集探索性疗效数据。主要的安全性终点是严重不良事件（SAE）的发生率，主要疗效终点是左心室射血分数（LVEF）的变化（Δ）。次要疗效终点包括右心室（RV）收缩末期和舒张末期容积（ESV 和 EDV）的变化。39 名患者完成了 12 次研究访视，在 360 天的随访期内或直至死亡。

各治疗组之间严重不良事件的发生率无显著差异。然而，接受 UC-MSC 治疗的患者其 D-二聚体水平升高，这表明治疗过程中凝血能力有所增强。D-二聚体水平与左心室射血分数呈负相关，各组之间的 ΔLVEF 无显著差异。相比之下，UC-MSC 组 ΔRVESV 的改善幅度明显大于安慰剂组患者（P = 0.033）。

总之，对 HFrEF 患者进行多剂量的 UC-MSC 输注是安全的，并且与右心室容积的改善有关。然而，这些益处伴随着凝血能力的短暂升高，这可能削弱了左心室收缩功能的潜在改善效果。

参考消息：https://www.nature.com/articles/s41392-026-02678-5