1月26日，中国国家药品监督管理局正式批准舒立瑞®（英文商品名：Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液）适应症扩展，用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。

据悉，此次获批基于依库珠单抗治疗难治性gMG儿童患者的III期临床试验（ECU-MG-303）积极结果。研究显示，治疗第26周时，患者重症肌无力定量评分（QMG）总分较基线显著改善，均值变化为-5.8（95%置信区间：-8.4，-3.13），统计学差异显著（p=0.0004），且疗效具有明确临床意义。

据了解，全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫性神经肌肉疾病，以肌肉功能丧失、严重衰弱为特征，85%的患者为AChR抗体阳性。该疾病可发生于任何年龄段，儿童患者患病后，会严重影响肌肉功能、生长发育及生活质量，给家庭带来沉重负担。

华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授表示，儿童青少年处于生长发育关键期，依库珠单抗的获批填补了我国该年龄段患者治疗选择的空白，为早期有效干预提供了可能，助力患儿正常成长生活。

“依库珠单抗为儿童难治性gMG患者带来全新治疗选择，有望改善患者治疗结局与生活质量。”阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静说，阿斯利康将持续巩固补体生物学领域优势，通过自主研发与外部合作，加速创新药物引入及本土研究，惠及更多罕见病群体。

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清称，团队致力于以科学之力守护儿童罕见病患者健康。依库珠单抗能为患儿带来长期稳定获益，帮助其回归正常生活。未来将持续引入全球创新疗法，携手合作伙伴构建完善的罕见病诊疗与保障生态体系，助力健康中国2030目标实现。

数据显示，依库珠单抗在该儿童人群中的疗效与安全性，与其治疗成人难治性gMG的临床试验表现一致。目前，该适应症正面向多个国家和地区卫生监管机构推进申报。此前，依库珠单抗已于2023年在华获批用于成人同类适应症，且已在美、欧、日等多地获批用于特定成人及儿童gMG患者。

作为全球首个C5补体抑制剂，依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5激活发挥作用，给药方式为诱导剂量期后每两周静脉注射一次。除gMG外，其还在多国获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒综合征、视神经脊髓炎谱系疾病等特定成人及儿童患者，不适用于产志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征患者。