根据官方资料，上文提到近期取得进展的这款 mRNA 疗法称之为 MRNA-3927，这是一款静脉注射给药、LNP 包裹递送的创新型双重 mRNA 疗法，用于治疗丙酸血症（PA）。该疗法可编码 PCCA 和 PCCB 亚基蛋白，以恢复肝脏中功能性 PCC 酶活性。进一步讲，通过编码细胞内蛋白质，mRNA 疗法在预防和治疗急性代谢失代偿中具有潜在作用。
