赛诺菲与Scribe合作开发了基于CRISPR的NK细胞疗法。

Scribe Therapeutics是一家分子工程公司，致力于开发和设计基于CRISPR的新疗法。Scribe由加州大学伯克利分校的CRISPR先驱Jennifer Doudna创立，在CRISPR和蛋白质工程领域拥有无与伦比的专业知识，其独特的生物工程能力将从根本上改变当前的大规模、治疗和疾病的方式。2020年，Scribe完成2000万美元A轮融资；2021年，Scribe完成了1亿美元的B轮融资。今年以来，Scribe先后与Biogen、赛诺菲达成战略合作。

图1新闻稿(来源：Scribe官网)

9月27日，Scribe宣布与赛诺菲达成战略合作。根据两家公司签署的合作协议，赛诺菲将借助Scribe的CRISPR基因组编辑技术对新的NK细胞疗法进行基因改造，该技术已被授予Scribe专有CRISPR平台的非排他性权利。Scribe自制的工程酶和递送工具可以克服现有基因编辑的局限性，支持赛诺菲扩大其NK细胞肿瘤治疗管道[1]。

Scribe设计平台中的CasX Editors(XE)是一个基于创新CasX酶的系统。2019年，Jennifer Doudna团队在《自然》杂志上发表了一项遗传学研究，报告了一种新的酶CasX，它可以调节人类基因组。这种新的编辑酶为人类的CRISPR工具箱增添了又一利器。CasX最重要的应用特点是比Cas9和Cas12a小很多，氨基酸不到1000个。分析表明，CsaX可以同时修饰人和大肠杆菌的基因组。x不仅体积小，而且有独特的可编程编辑方式，具有之前的CRISPR-CasX基因组编辑技术所缺乏的优势。

对于赛诺菲来说，此次与Scribe的合作是其在CAR-NK细胞治疗方面的持续耕耘。此前，赛诺菲已于2020年11月以3.6亿美元收购NK细胞治疗生物技术公司Kiadis，并于2021年1月引入Innate Pharma的NK细胞，以提高双/多抗体。

对于此次合作，Scribe联合创始人兼首席执行官Benjamin Oakes博士表示：我们很高兴为赛诺菲提供Scribe专有的增强型基因编辑技术，这种技术不同于现有的体外肿瘤应用。Scribe很荣幸与赛诺菲团队合作，拓展我们CRISPR技术的应用。赛诺菲致力于深入的科学严谨性和临床开发经验，这将使体外新细胞疗法快速发展，为有需要的患者提供治疗。

赛诺菲全球研究总监兼首席科学官Frank Nestle表示：我们正在通过开发多种基于nk细胞的下一代治疗方法来推动科学的发展，这些治疗方法可能会广泛应用于实体肿瘤和血液肿瘤。与Scribe的合作补充了我们在NK细胞治疗领域的强大研究工作，并为我们的科学家提供了一种独特的方式，利用基于CRISPR的工程技术，努力提供现成的NK细胞治疗和新的组合方法，以改善第一代细胞治疗。